白癜风是什么样症状的 http://pf.39.net/bdfyy/jdsb/191218/7696544.html掌心里的临研学院
直播
培训
交流
分享
金玉其质
妙药良研
关键词：指导原则，急性心力衰竭，临床试验，药物，解读
10分钟阅读
急性心力衰竭(AHF)系由于心脏结构或功能异常导致心力衰竭的症状或体征骤然发生或短期内迅速加重的一组临床综合征，严重威胁着人类生命健康。为促进急性心力衰竭药品的研究开发，指导研究者用科学规范的方法开展药品研究工作，-04-19，国家食品药品监督管理总局发布了《急性心力衰竭治疗药物临床试验技术指导原则》。本文对其起草背景、修订要点进行了说明和解读，以期对急性心力衰竭治疗药物临床研发和评价提供指导作用。
1修订背景和过程
年《药品管理法》颁布之后，陆续发布了中药、化学药品有关药物临床试验指导原则。《心血管系统药物临床研究指导原则》由原卫生部药*局组织专家编写，并于年发布，其中对于开展心功能不全药物试验的要求进行了明确阐述。近年来，随着对急性心力衰竭认识的不断深入和诊疗手段的不断更新，药物研发技术不断进步。为适应当下药品研发和监管要求，对《心血管系统药物临床研究指导原则》进行了此次修订。
年10月，药审中心邀请相关方面代表召开专题研讨会，启动了临床研究技术指导原则的合并修订/起草工作。此次修订历时2年，经过广泛调研形成初稿，向国内研究评价单位、药物研发企业、学术团体、国外企业及专家等征求意见。先后组织有关专家召开专题讨论会，参与人员包括企业、科研机构和合同研究组织，涵盖了临床、统计和临床药理研究评价方面的专家。最终形成征求意见稿，修订后，召开专家定稿会形成终稿。
2框架
这版指导原则修订了与现今药品临床安全有效性评价不相适应的内容，融入一些国际上药品研发指导原则及国内外临床治疗指南内容，并参考了人用药品注册技术规范国际协调会(ICH)文件内容。本指导原则内容共8个章节，分为4个部分。
第一部分包括第1节，为前言部分，介绍了急性心力衰竭的概念、类型、治疗目标、指导原则适用范围以及建议参考的其他国内指导原则。此部分内容主要参照了《中国心力衰竭诊断和治疗指南》(年版)和欧洲心脏病学会(ESC)《急性和慢性心衰诊治指南》(年版)的部分内容。
第二部分包括第2~4节，涵盖了研究人群选择和疗效终点等临床试验要素，是本指导原则的重点部分之一。此部分内容参照了美国心脏病学会和美国心脏病协会(ACC/AHA)关于临床试验心血管终点事件的概念与关键要素(年)和欧洲心脏病学会－心衰协会专家共识(ESC-HFA)的心力衰竭试验临床终点建议(年)，与欧洲药品管理局(EMA)的心力衰竭治疗药物临床研究指导原则(年版和年版)要求相似。
第三部分包括第5节，为临床试验设计部分，按照临床试验的阶段性目标分为临床药理学研究部分、探索性临床试验部分和确证性临床试验分。此部分参照了国家食品药品监督管理部门发布的其他相关指导原则和ICH相关内容。
第四部分包括第6~7节，包括了安全性及特殊人群的考虑。
3修订要点
3.1急性心力衰竭的治疗目标
治疗目标决定了试验药物的临床定位和整体试验设计。目前认为，急性心力衰竭的治疗目标可分为短期目标和长期目标，即短期内快速缓解和改善症状，长期可稳定临床状态，减少并发症，降低心力衰竭再住院率、心血管死亡率和全因死亡率［1-2］。纵观心力衰竭治疗史，急性心力衰竭的治疗目标逐渐演变，从多年前的以减轻水肿为目标，到三四十年前的改善症状和运动能力，近十年来则以减少发病率和死亡率为治疗目标［3］。本指导原则制定的治疗目标符合现阶段临床实践，具有可操作性。
3.2研究人群
急性心力衰竭是一类临床综合征，病因、心力衰竭类型和病理生理状态可存在明显差异。受试者异质性将影响临床试验实施和结果解释，关系到试验的成败。建议通过制定严格的受试者入选、排除标准，使所纳入患者的某些临床特点具有同质性，降低可能的各种干扰因素。本章节详细描述了急性心力衰竭的诊断标准，包括器质性心脏病病史及客观证据、心力衰竭症状(如呼吸困难)和/或体征(如肺啰音和水肿)及辅助检查等。选择受试者时应
